กลไก ALS และโรคสมองเสื่อมใหม่ทำให้เกิดความหวังในการรักษา

ตัวแปรทางพันธุกรรมลึกลับที่ก่อนหน้านี้เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงต่อโรคเพิ่มโอกาสที่คำสั่งทางพันธุกรรมของ UNC13A จะเสียหายในหมู่ผู้ที่เป็นโรค ซึ่งจะทำให้ความเสี่ยงและความรุนแรงของ ALS และ FTD แย่ลง ช่วยให้เซลล์ประสาท สามารถสื่อสารซึ่งกันและกันผ่านการปลดปล่อยสารสื่อประสาท และข้อมูลจากแบบจำลองของสัตว์บ่งชี้ว่าการสูญเสียจากเซลล์ประสาทอาจถึงแก่ชีวิตได้

การทุจริตของคำสั่งทางพันธุกรรมของ UNC13A ในผู้ป่วยอาจมีผลเสียในทำนองเดียวกัน ALS เป็นโรคเกี่ยวกับเซลล์ประสาทสั่งการที่พบได้บ่อยที่สุด และไม่มีวิธีรักษาให้หายขาด มันส่งผลกระทบต่อสมองและไขสันหลังโดยโจมตีเซลล์ประสาทและเส้นประสาทที่ควบคุมการเคลื่อนไหวทำให้ตาย ปัจจุบัน มีเพียงยาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ ALS ในสหราชอาณาจักร ซึ่งช่วยยืดอายุขัยได้ไม่กี่เดือน และมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยส่วนน้อยเท่านั้น หนึ่งในสามของผู้ป่วยเสียชีวิตภายในหนึ่งปีของการวินิจฉัย